药物发展的两个目标是有效性和安全性。因为所有药物对患者既有帮助又有损害，因此安全性是相对的。安全性越大即有效剂量和产生严重不良反应的剂量之间范围越宽，药物的适用性越大。如果一个药物的常用有效剂量同时亦是中毒剂量，医生们除了为救命别无选择不得不用外，一般情况下均不会使用。

最好的药物应该既有效并在多数治疗情况下又是安全的。青霉素便是这样一种药物，除对其过敏的人外，青霉素实际上是无毒的，即使大剂量应用时亦如此。另外，巴比妥类药物，它们常用于催眠，但能干扰呼吸，扰乱心律，甚至在过量时导致死亡。较新的催眠药如三唑仑和羟基安定有较高的安全性。

尽管一些药物安全性很窄，但临床上不得不用。例如华法林，它作为一种抗凝血剂，同时可导致出血。使用华法林的患者须经常检测了解达到抗凝效果的药量是否过量或不足。

氯氮平是另一个例子。在其他药物治疗精神分裂症失败时使用该药。但它有一个严重的副反应：该药可使抗感染的白细胞明显下降。由于这种危险，使用氯氮平的患者用药期间需经常作血液检查。

当人们了解某药的作用和副作用之后，他们和他们的医生就能更好地评价药物的作用和是否发生了潜在的不良反应。每个患者应毫不犹豫地询问医生、护士及药剂师，请他们解释用药目的，可能出现的不良反应以及患者应如何参与治疗才能让药物发挥最大的疗效。患者应让保健医师熟知他们的所有病史、目前的治疗状况及其他一些相关情况。